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55款罕見病用藥獲批上市，210條罕見病藥物研發(fā)管線臨床試驗(yàn)，累計(jì)超90種罕見病用藥進(jìn)醫(yī)?！币姴☆I(lǐng)域正成為我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)熱門賽道。

從“孤兒藥”到熱賽道，罕見病藥物市場快速升溫背后，有著堅(jiān)實(shí)的增長邏輯。近年來，受巨大未滿足的臨床需求、利好的監(jiān)管政策、逐漸完善的用藥保障體系等多重因素推動(dòng)，我國罕見病藥物市場展現(xiàn)出更強(qiáng)的確定性與更大的想象空間，吸引國內(nèi)外藥企爭相布局。尤其以輝瑞、羅氏、默克、諾華等為代表的國際制藥巨頭，正通過加碼罕見病藥物研發(fā)與推廣、構(gòu)建患者支持體系等方式，多管齊下加速布局該領(lǐng)域。在政策東風(fēng)、市場需求與行業(yè)創(chuàng)新的合力驅(qū)動(dòng)下，罕見病藥物市場已清晰展現(xiàn)出從“窄門”通往“千億藍(lán)?！钡膹V闊潛力。

政策開路，罕見病新藥上市步伐加快

“每一個(gè)小群體都不該被放棄?！?021年國家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場，一段醫(yī)保部門代表向罕見病藥企“靈魂砍價(jià)”的視頻，引爆社會(huì)對罕見病“用藥貴”問題的關(guān)注。但實(shí)際上，相比于用藥貴，罕見病治療更底層的問題是無藥可用。

罕見病是對一類患病率極低、患者總數(shù)少的疾病的統(tǒng)稱，世界衛(wèi)生組織將其定義為患病人群占總?cè)丝?.065%～0.1%的疾病。目前全球已知的罕見病超過7000種，我國已知的大約有1400余種。由于受眾稀少、研發(fā)成本高、缺乏基礎(chǔ)數(shù)據(jù)等多方面原因，罕見藥成為“被遺忘的角落”，也被形象地稱為“孤兒藥”。據(jù)統(tǒng)計(jì)，95%的罕見病缺少有效治療方案，許多患者深陷“無藥可醫(yī)”的困境。

面對這一全球性難題，我國不斷加強(qiáng)罕見病防治與保障工作，構(gòu)建政府主導(dǎo)、多方協(xié)同格局，推動(dòng)罕見病研究、診療和藥品研發(fā)供應(yīng)，對治療罕見病的創(chuàng)新藥給予特殊政策傾斜。

得益于強(qiáng)有力的政策手段，近年來我國罕見病藥物研發(fā)供應(yīng)速度明顯加快。據(jù)統(tǒng)計(jì)，截至2022年11月底，共有治療45種罕見病的89種藥物在國內(nèi)獲批。2023年起，藥物上市步伐明顯提速：根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布的藥品審評報(bào)告，2023年我國共批準(zhǔn)45個(gè)罕見病藥品上市；2024年繼續(xù)“踩油門”，獲批的罕見病藥品達(dá)到55個(gè)品種，其中20個(gè)品種通過優(yōu)先審評審批程序得以加快上市。

進(jìn)入2025年，罕見病藥物加速上市的趨勢仍在延續(xù)。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，僅在今年5月，就有至少4款罕見病新藥獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。其中包括諾華申報(bào)的鹽酸阿思尼布片，復(fù)星醫(yī)藥的蘆沃美替尼片，北?？党傻淖⑸溆镁S拉苷酶β，澤璟制藥的鹽酸吉卡昔替尼片。

此外，還有多款藥物上市在即。例如默克近期宣布，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）已正式受理其1類創(chuàng)新藥Pimicotinib的上市許可申請，用于需要系統(tǒng)性治療的腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成人患者。

千億市場確定性增強(qiáng)，巨頭跑步入場

盡管單一罕見病患者人數(shù)少，但作為一類疾病，輻射人數(shù)巨大。據(jù)保守的循證數(shù)據(jù)估計(jì)，罕見病在人群中的患病率約為3.5%~5.9%，全球受罕見病影響的人數(shù)有2.6~4.5億；中國的罕見病患者群體已超過2000萬，且每年新增患者超過20萬。

巨大未被滿足的臨床需求，意味著廣闊的藍(lán)海市場。據(jù)數(shù)據(jù)分析公司Evaluate Pharma預(yù)測，到2028年全球罕見病市場規(guī)模將達(dá)到3000億美元，占全球處方藥市場規(guī)模的20%。在中國這一單一市場，根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測，中國罕見病藥物市場規(guī)模將從2020年的13億美元，增長至2030年的259億美元（約合人民幣1800億元），年復(fù)合增長率高達(dá)34.5%。

如此高速的增長預(yù)期，很大程度上得益于我國精準(zhǔn)施策構(gòu)建的良性發(fā)展生態(tài)。近年來，我國針對罕見病領(lǐng)域單病種患者基數(shù)小、企業(yè)研發(fā)成本高等固有瓶頸，不斷升級政策“工具箱”，精準(zhǔn)打通罕見病藥品研發(fā)供應(yīng)的“堵點(diǎn)”，提升醫(yī)療機(jī)構(gòu)與藥企投入動(dòng)力。其中，兩方面措施最為關(guān)鍵。

一是深化藥品審評審批制度改革，縮短罕見病創(chuàng)新藥研發(fā)上市進(jìn)程，為藥物商業(yè)化打開“快速通道”。比如今年1月，國務(wù)院辦公廳發(fā)布的《關(guān)于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見》明確，對符合條件的罕見病用創(chuàng)新藥減免臨床試驗(yàn)；將罕見病藥注冊檢驗(yàn)批次由3批減為1批；探索由特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)先行進(jìn)口未在境內(nèi)注冊上市的臨床急需罕見病藥；對符合條件的罕見病藥給予一定的市場獨(dú)占期等。6月，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評審批有關(guān)事項(xiàng)的公告（征求意見稿）》，對入選國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心兒童藥星光計(jì)劃、罕見病關(guān)愛計(jì)劃的品種，臨床試驗(yàn)申請?jiān)?0個(gè)工作日內(nèi)完成審評審批。

二是在支付端發(fā)力，加快罕見病藥物入醫(yī)保，完善用藥保障。罕見病藥物研發(fā)成本高，分?jǐn)傇跒閿?shù)不多的患者身上，導(dǎo)致藥品往往定價(jià)較高。通過醫(yī)保談判“以量換價(jià)”，一方面有效降低患者用藥負(fù)擔(dān)，提高藥物可及性與可負(fù)擔(dān)性，一方面幫助醫(yī)藥企業(yè)提升銷售規(guī)模，增強(qiáng)投資回報(bào)確定性，從而實(shí)現(xiàn)多方共贏。截至目前，我國已有超過90種罕見病藥物納入《國家醫(yī)保藥品目錄》。6月，國家醫(yī)保局聯(lián)合國家衛(wèi)生健康委出臺(tái)《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，更是對創(chuàng)新藥物的研發(fā)、準(zhǔn)入、入院使用和多元支付進(jìn)行全鏈條支持。

依托巨大未被滿足的市場需求，加上政策的精準(zhǔn)強(qiáng)力支持，我國罕見病藥物領(lǐng)域投資確定性顯著增強(qiáng)，越來越多企業(yè)投入研發(fā)。根據(jù)弗若斯特沙利文發(fā)布的《2025中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報(bào)告》，2024年中國約有210條罕見病藥物管線正處于臨床試驗(yàn)階段，其中近38%正處于三期臨床階段，涵蓋20種罕見病。

這一領(lǐng)域也已成為全球制藥巨頭的核心戰(zhàn)場。目前輝瑞、羅氏、諾華等國際醫(yī)藥巨頭已紛紛進(jìn)入中國罕見病藥物市場。此外，還不斷有新玩家跑步入場。

為加快布局速度，跨國藥企普遍采用自研與外部引入相結(jié)合的方式，默克的布局就頗具代表性。一直以來，默克立足于“全球特藥創(chuàng)新者”的定位，將腫瘤作為默克中國醫(yī)藥健康的核心業(yè)務(wù)之一。2023年，默克與和譽(yù)醫(yī)藥達(dá)成協(xié)議，共同推進(jìn)針對腱鞘巨細(xì)胞瘤的I類創(chuàng)新藥Pimicotinib的商業(yè)化，以此快速切入罕見腫瘤領(lǐng)域。今年4月底，默克又宣布收購美國生物技術(shù)公司SpringWorks，進(jìn)一步覆蓋更多罕見腫瘤適應(yīng)癥。據(jù)了解，SpringWorks獲批藥物分別用于治療成人硬纖維瘤和用于1型神經(jīng)纖維瘤病且伴有癥狀性叢狀神經(jīng)纖維瘤的成人和兒童患者。

熱賽道背后的冷思考：機(jī)會(huì)藏在窄門后

盡管市場需求強(qiáng)勁且政策大力支持，但罕見病藥物的研發(fā)仍是一道“窄門”。

最核心的問題在于投資風(fēng)險(xiǎn)大。罕見病藥物的研發(fā)成本通常高于常見病藥物，患者池卻有限，其商業(yè)成功往往高度依賴于能否開拓更多適應(yīng)癥或進(jìn)入更多國家醫(yī)保體系，失敗案例在行業(yè)內(nèi)并不鮮見。正如湖北省罕見病醫(yī)學(xué)中心主任、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院教授羅小平所說，“孤兒藥”研發(fā)成本高、周期長、商業(yè)回報(bào)不確定，因此企業(yè)在投入方面要更謹(jǐn)慎。

正因如此，資源儲(chǔ)備及抗風(fēng)險(xiǎn)能力更強(qiáng)的巨頭在這一領(lǐng)域顯然更具優(yōu)勢。企業(yè)間的資源整合與協(xié)同創(chuàng)新也能在一定程度上降低風(fēng)險(xiǎn)，這也是罕見病領(lǐng)域并購與合作格外活躍的原因之一。許多前沿創(chuàng)新往往發(fā)端于靈活性高的中小型公司，但其后期開發(fā)和商業(yè)化常需依賴巨頭的資源與抗風(fēng)險(xiǎn)能力。

“罕見病的診療涵蓋了疾病認(rèn)知、臨床診療、藥品供應(yīng)、支付和患者管理等多個(gè)關(guān)鍵環(huán)節(jié)?！闭缒酥袊t(yī)藥健康董事總經(jīng)理張巍曾表示，“默克在價(jià)值鏈的每一環(huán)都積極擁抱合作的可能。通過攜手本土創(chuàng)新力量，默克不僅豐富了研發(fā)管線，還將充分發(fā)揮自身在全球研發(fā)、生產(chǎn)和營銷網(wǎng)絡(luò)中的價(jià)值，既強(qiáng)化自身在優(yōu)勢領(lǐng)域的地位，也為國內(nèi)高潛力創(chuàng)新藥企的全球拓展提供了助力?！?/p>

另外，社會(huì)認(rèn)知缺失、臨床樣本不足，也給罕見病藥物的開發(fā)與銷售帶來巨大挑戰(zhàn)。以罕見病腱鞘巨細(xì)胞瘤為例，由于該疾病發(fā)病率較低且癥狀具有非特異性，大量患者“病而不知”，延誤就診。數(shù)據(jù)顯示，患者從初次感到不適到確診平均需要耗費(fèi)2.9至3.7年。這意味著耕耘罕見病領(lǐng)域需要建立更寬廣的視野與長期主義思維，企業(yè)在藥物的研發(fā)與市場推廣層面，需要付出更大的努力。據(jù)了解，默克近日就支持了由中國罕見病聯(lián)盟等多家機(jī)構(gòu)主辦的全國首個(gè)腱鞘巨細(xì)胞瘤公益科普畫展，通過醫(yī)學(xué)與藝術(shù)的跨界，希望進(jìn)一步提升公眾的疾病認(rèn)知。

門雖窄，路卻寬。罕見病藥物這個(gè)曾經(jīng)被視為“孤兒藥”的冷門角落，正以驚人的勢能蛻變?yōu)榫揞^逐鹿的千億熱土。可以預(yù)見，盡管挑戰(zhàn)依然聳立如“窄門”，但在市場需求、政策法規(guī)與企業(yè)創(chuàng)新的共振之下，有望開啟全球創(chuàng)新藥市場的下一個(gè)增長極。