目前已有13個臨床急需進口藥械產品通過使用博鰲樂城真實世界數據輔助臨床評價獲批在國內上市。

在藥品醫療器械審評審批領域，長期使用的是臨床試驗數據，即隨機對照試驗（RCT），后者是金標準。近年來，我國在深化藥械審評審批制度改革中，為了支持創新藥械早日上市，也在探索藥械真實世界研究數據研究應用。

近日，第一財經記者從第二屆博鰲國際藥械真實世界研究大會上獲悉，目前已有13個臨床急需進口藥械產品通過使用博鰲樂城真實世界數據輔助臨床評價獲批在國內上市。

作為一種新的藥械研發監管評價工具，當前真實世界數據研究主要應用在進口藥械上。除此之外，還有哪些領域仍可以探索？在大會上，該問題同樣受到關注。

13款進口藥械產品在探路

一般而言，藥物、醫療器械在獲得批準注冊上市前，需要經過隨機對照臨床試驗環節，而這個環節是在一個理想的環境下進行，且對研究人群有著嚴格的入排標準。真實世界數據研究，則是指通過系統收集患者在常規臨床醫療或健康維護環境下產生的數據，在預先設定好的研究方案下，通過一系列的研究方法，對數據進行分析和處理，最后比較藥品醫療器械等治療措施的安全性、有效性。

與隨機對照臨床試驗相比，真實世界數據研究一定程度可以降低藥械研發成本。

2017年10月起，我國開始在深化藥品醫療器械審評審批制度改革，縮短藥械注冊時間。2019年起，我國逐漸在探索將真實世界數據用于醫療器械臨床評價中。當年6月，國家藥監局與海南省政府聯合啟動了海南臨床真實世界數據應用試點工作。

2020年3月，我國首個真實世界研究試點品種——青光眼引流管獲批上市，該產品在注冊中使用了在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（即博鰲樂城）收集的真實世界證據作為臨床評價的輔助證據。

截至目前，共有13個臨床急需的進口藥械產品通過使用博鰲樂城真實世界數據輔助臨床評價獲批在中國上市，其中藥品占了四個，醫療器械占了9個。

這些獲批的品種，具備哪些特點？

以藥品為例，在大會上，國家藥品監督管理局藥品審評中心副主任楊志敏介紹稱，這四個獲批的藥品分別是普拉替尼、氟輕松玻璃體植入劑、注射用曲拉西利、英克西蘭，獲批品種的共同特點有，一在國際先進監管機構已獲批，具備關鍵注冊研究基礎；二是國內存在未滿足的臨床需求；三是開展的真實世界研究納入基線更復雜、更接近中國臨床實踐的患者；四是觀察到與全球關鍵研究相似的安全特征和療效數據；五是可以為中國注冊研究提供有力支撐。

“試點品種研究不僅助力海南自貿港建設，還充分服務于藥品醫療器械審評審批改革國家戰略，探索出了在審評科學標準不降低的情況下，真實世界證據支持境外已上市境內未上市藥品注冊上市的可行路徑，提速全球創新醫療藥品在我國的可及性?！睏钪久粽f。

還有哪些探索空間

在藥品醫藥醫療器械審評審批中，當前的真實世界數據研究主要應用在進口藥械上。除此之外，還有哪些領域仍可以探索？

目前有多位專家認為，可以在藥品適應證擴展、兒童疾病用藥和罕見病用藥、中藥這些領域進行探索。

以兒童疾病用藥為例，兒童用藥缺乏，藥物可及性不足。對于兒童患者可用的藥物，缺乏適合不同年齡段兒童的合理劑型和規格，無法準確給藥，通常需收集真實世界的數據。

再如以中藥為例，大會期間，國家藥品監督管理局藥品審評中心中藥民族藥臨床部主審審評員周貝表示，化學藥物研發簡單來說是一種從實驗室到臨床、從動物到人體的研究過程。而反觀中藥自身特點，它是在漫長的診療實踐過程中不斷修正和完善。因此中藥具有非常豐富的人用經驗，中藥新藥研發也應當尊重這一規律。在構建符合中藥特點的審評標準體系過程中，應建立中醫理論、人用經驗和臨床試驗相結合的注冊審評體系。

楊志敏亦表示，目前國家藥審中心已在兒童藥、罕見疾病以及中藥這些重點領域開展了一些探索，下一步也將在這些領域中促進真實世界研究深入實踐。

縱觀全球，真實世界研究使用時間并不長。

在大會上，國家藥品監督管理局副局長徐景和表示，真實世界證據是現實世界的客觀縮影，反映著現實世界的真實情況，更接近于現實世界本來面目，真實世界數據良好的客觀性、經濟性、創新性，在支撐藥品監管職責方面越來越受到關注，其巨大的潛在價值也逐漸被世界各國的監管機構所認可。隨著大數據、云計算、人工智能等技術的飛速發展，醫療健康真實世界數據的采集越來越便利，數據來源越來越豐富，數據處理技術越來越成熟，這顯著提升了真實世界數據的可及性、可用性。

不過，徐景和也表示，雖然當前真實世界數據應用在藥械上市前不同產品的監管決策，以及全生命周期質量安全評價已取得階段性成效，同時也應當清醒地看到，真實世界數據研究應用總體還處于起步階段，如何打破真實世界數據融合的壁壘，如何完善研究過程中患者權益保障，如何促進數據質量滿足藥械監管高標準需求等等，這些仍待探索。